Новости химической науки > Статины могут помочь страдающим от мышечной дистрофии

Статины в последнее время стали достаточно известными лекарственными препаратами. Так, в США каждый пятый человек в возрасте от 40 до 75 лет принимает статины для того, чтобы понизить содержание холестерина в крови.

Результаты нового исследования позволяют утверждать, что эти лекарственные препараты могут помочь и другой целевой группе пациентов – детям, страдающим от мышечной дистрофии Дюшенна [Duchenne muscular dystrophy (DMD)], редкого, но при этом смертельного заболевания. Миодистрофия Дюшенна представляет собой одно из самых часто встречающихся нервно-мышечных заболеваний. Болезнь обусловлена мутациями в гене дистрофина, задача которого состоит в поддержании целостности мембраны мышечных клеток, болезнь вызывает гибель миофибрилл и деградацию мышечной ткани. Миодистрофия Дюшенна наследуется по рецессивному гену, сцепленному с X-хромосомой. Исследователи из Университета Вашингтона сообщают, что симвастатин (Zocor) значительно улучшает функциональность мышечной ткани у подопытных грызунов.

Симвастатин

Возможность применения полученного соединения в терапии мышечной дистрофии отнюдь не связана с его способностью понижать содержание холестерина в крови. Исследователи предполагают, что симвастатин замедляет мышечную дистрофию из-за своей способности бороться с воспалительными процессами, окислительным стрессом и фиброзом тканей. Именно эти три патологических состояния вносят свой вклад в дегенерацию мышечной ткани и приводят к тому, что детям, унаследовавшим миодистрофию Дюшенна, к подростковому возрасту приходится пользоваться инвалидными колясками, причем большая их часть не доживает до 25 лет.

Как отмечает руководитель исследования Николас Уайтхед (Nicholas P. Whitehead), миодистрофия Дюшенна представляет собой очень сложное заболевание, для лечения которого к настоящему времени так и не разработана эффективная терапия. Генетическая природа расстройства побуждает многих исследователей разрабатывать стратегии лечения, связанные с вмешательством в дефективный ген дистрофина.

Тем не менее, таким подходам предстоит преодолеть много технических сложностей, в том числе и связанных с правовыми особенностями вмешательства в генетический код человека, поэтому Уайтхед с коллегами решил найти возможные способы фармацевтического лечения заболевания, которые могут быть одобрены соответствующими регулирующими органами с большей скоростью. Свое внимание исследователи обратили на статины, поскольку известно, что эти препараты снижают окислительный стресс, который играет свою разрушительную роль в течении заболевания, а некоторые из статинов, например, симвастатин, могут использоваться и для лечения детей.

В ходе экспериментов исследователи давали лекарственный препарат мышам с мутациями в гене дистрофина, начиная лечение на трех стадиях развития заболевания – до проявления симптомов, на ранней стадии и на поздней стадии миодистрофии. Статин демонстрировал терапевтический эффект для всех трех стадий.

По сравнению с контрольной группой грызунов, мыши, получившие лечение статинами, отличаются на 85% меньшей активностью креатининкиназы, фермента-маркера повреждения мышечной ткани, они демонстрировали на 40% большую силу задних конечностей, мускулатура грудной клетки содержала на 50% меньше фиброзных тканей.

Источник: Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2015, DOI: 10.1073/pnas.1509536112

метки статьи: #биохимия, #медицинская химия, #органическая химия