Определение количества амброксола в крови

вопросы современной биологической химии, молекулярной биологии, химической энзимологии и смежных наук
biochem, molbio, chemical enzymology and related discussions for professionals
Ответить
westbrig
Сообщения: 1
Зарегистрирован: Пт окт 29, 2021 12:55 pm

Определение количества амброксола в крови

Сообщение westbrig » Пт окт 29, 2021 12:58 pm

Добрый день, уважаемые форумчане. Мы сами - совсем не химики. Обычная семья из Беларуси. Обратиться к вам, профессионалам, заставила беда, пришедшая в нашу семью. Нашему младшему сыну (возраст 10,5 лет) в августе поставили диагноз редкой генетической белезни «Мукополисахаридоз, 3 тип, болезнь Санфилиппо, подтип В». Не очень хочется загружать вас подробностями, хотелось бы про суть нашей просьбы. Болезнь не лечится на сегодня никак. Мало того, она еще и прогрессирует (что самое страшное). Но... есть некоторые исследования, в том числе и исследования в рамках зарегистрированного патента, о том, что обычное известное лекарство АМБРОКСОЛ очень хорошо справляется с задачами очищения клеток от накопленного гепарина, а также даже с задачей увеличения активности фермента, который у нас практически отсутствует и не выполняет свою функцию. У нашего сына сохранены многие навыки, но мы видим, как они ослабевают. Нам нельзя терять время. Я приложу файл с самим патентом и файл с частичным переводом на русский. Там на рисунках 1 и 8 видно, что максимальный эффект достигается при концентрации амброксола в крови = некоторому числу 10мю. Мы немного консультировались с педиатрами, некоторые из них не против эксперимента. Но никто даже не предложил, а сколько же давать ребенку и по какой схеме амброксол, чтобы добиться концентрации близкой к 10мю. Понятно, что надо делать поправку на возраст, вес, метаболизм. Вот суть вопроса как раз в том: 1. Можно ли для начала теоретически по каким-то известным только вам формулам предложить дозировку. 2. ВАЖНО. Можно ли какими-то анализами периодически проверять, добились ли мы нужной концентрации. Мы, конечно же, будем пытаться контролировать и те параметры, которые начально сказали нам о самой болезни. Но это как бы уже завершающий этап. Пожалуйста, не оставьте наш пост без внимания. Цепляемся за каждую соломинку. СПАСИБО ВСЕМ НЕРАВНОДУШНЫМ ФОРУМЧАНАМ.
У вас нет необходимых прав для просмотра вложений в этом сообщении.

Аватара пользователя
bigM
Сообщения: 4948
Зарегистрирован: Ср фев 15, 2017 2:05 am

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение bigM » Пн ноя 01, 2021 8:36 am

первое, вы что хотите получить?
второе, как вы хотите/планируете этого достичь?
третье, в английской версии патента 40 страниц, а в вашем переводе 4. где остальное?
четвертое, фото выписки предоставьте (без персональных данных, разумеется)
ПС Самое главное! что вы думаете о самой болезни, от чего она возникает, какие симптомы, как протекает?
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.

Demiurg
Сообщения: 774
Зарегистрирован: Вт мар 09, 2010 3:33 pm

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение Demiurg » Пн ноя 01, 2021 7:29 pm

Но... есть некоторые исследования, в том числе и исследования в рамках зарегистрированного патента, о том, что обычное известное лекарство АМБРОКСОЛ очень хорошо справляется с задачами очищения клеток от накопленного гепарина, а также даже с задачей увеличения активности фермента
Сильно сомнительно, что это соответствует действительности :(

Я не врач, но амброксол (как, впрочем, и другие муколитики - например N-ацетилцистеин) при т.н. лизосомальных болезнях накопления (к которым относятся мукополисахаридоз, муковисцидоз и ряд других) назначают симптоматически (для облегчения выведения мокроты и прочих выделений из дыхательных путей). На саму причину болезни - генную патологию - они никак не влияют (повторюсь - только помогают бороться с симптомами болезни, но не устраняют её причину).

К сожалению в отношении мукополисахаридоза ничего подобного препаратам типа Спинразы или Золгенсмы (которые - в случае спинальной мышечной атрофии - действительно влияют на саму причину заболевания) не известно :( Есть какие-то ферментные препараты, но они тоже симптоматические.
Мы немного консультировались с педиатрами, некоторые из них не против эксперимента. Но никто даже не предложил, а сколько же давать ребенку и по какой схеме амброксол, чтобы добиться концентрации близкой к 10мю.
М-да... :issue: Впрочем подозреваю, что и во времена сильно лучше нынешних в Беларуси не было сколь-нибудь квалифицированных специалистов по таким редким и специфическим детским патологиям (мукополисахаридоз диагностировать то довольно не просто, а уж лечить...).

Могу Вам посоветовать искать специалистов-педиатров по данной патологии. Например:

https://mps-russia.org/o-mukopolisahari ... -tipa.html

Амброксол вряд-ли поможет :dontknow:

Аватара пользователя
bigM
Сообщения: 4948
Зарегистрирован: Ср фев 15, 2017 2:05 am

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение bigM » Ср ноя 03, 2021 5:09 pm

Предложить-то можно, что не предложить... Но понимает ли ТС что он просит и зачем?
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.

Аватара пользователя
Vanya Ivanov
Сообщения: 1741
Зарегистрирован: Пн авг 29, 2005 6:40 pm

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение Vanya Ivanov » Пт ноя 05, 2021 1:45 am

амброксол С12Н18Br2N2O = 378 HCl =414. 10мю вероятно 10 mkM, тогда это 0.00378 г\л = г\кг (если посчитать плотность человека как у воды d=1.00). Если ребенок 25 кг 0.00378 г\кгх25=0.0945 г, т.е. если таб 30 мг, то нужно давать 3х30 мг. Биодоступность амброксола 80% , т.е. попадет в организм 0.0756 г, чтобы попало 0.0945 г нужно давать 3х30мг + 1х15 мг. Это 3.5 таблетки? как еще дозировать? А разрешенные дозы при регистрации препарата для детей 6-12 лет 1\2 таблетки 2-3 раза в день, т.е. нужно превысить разрешенную дозу в 3.5 раза, так? Смотрим противопоказания и побочные симптомы. Что получается? Побочные эффекты убьют печень и ЖКТ? Так? Ну и где выход? Мониторить концентрацию в плазме можно LC-MS - работ опубликовано очень много.

Аватара пользователя
bigM
Сообщения: 4948
Зарегистрирован: Ср фев 15, 2017 2:05 am

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение bigM » Пт ноя 05, 2021 9:57 am

Вы не учли об'ем распределения
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.

Аватара пользователя
Гесс
Сообщения: 13053
Зарегистрирован: Ср фев 15, 2012 11:19 pm

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение Гесс » Пт ноя 05, 2021 9:50 pm

Сообщение NikolaySV отсюда удалено (перенесено в его персональную тему в антихимии).
Оно касается даже не альтернативной медицины, а персонального фричества с провозглашением смеси невнятного состава и сомнительной технологией получения "юглоном" и приписыванием этому (реально существующему соединению) чудодейственных свойств. Советы из категории знахарства и предложений колоть "Белизну" по вене - отсюда будут удаляться.

Demiurg
Сообщения: 774
Зарегистрирован: Вт мар 09, 2010 3:33 pm

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение Demiurg » Пн ноя 08, 2021 10:40 am

Смотрим противопоказания и побочные симптомы. Что получается? Побочные эффекты убьют печень и ЖКТ? Так? Ну и где выход? Мониторить концентрацию в плазме можно LC-MS - работ опубликовано очень много.
А эти расчёты вообще имеют смысл?

Амброксол (хотя бы научно-гипотетически) хоть как-то может повлиять на причину (а не симптомы) болезни - ферментную недостаточность?

Аватара пользователя
bigM
Сообщения: 4948
Зарегистрирован: Ср фев 15, 2017 2:05 am

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение bigM » Пн ноя 08, 2021 1:44 pm

Demiurg писал(а):
Пн ноя 08, 2021 10:40 am
А эти расчёты вообще имеют смысл?

Амброксол (хотя бы научно-гипотетически) хоть как-то может повлиять на причину (а не симптомы) болезни - ферментную недостаточность?
подобные расчеты имеют смысл, только надо учесть объём распределения лекарства в биосредах (где он накапливается). применительно к амброксолу резон заниматься такими (пусть даже гипотетическими) изысканиями имеет смысл ТОЛЬКО после ознакомления с медицинскими документами пациента
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.

Аватара пользователя
Гесс
Сообщения: 13053
Зарегистрирован: Ср фев 15, 2012 11:19 pm

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение Гесс » Пн ноя 08, 2021 5:13 pm

Demiurg писал(а):
Пн ноя 08, 2021 10:40 am
Амброксол (хотя бы научно-гипотетически) хоть как-то может повлиять на причину (а не симптомы) болезни - ферментную недостаточность?
Насколько я понимаю это не ставится вопросом. "Лечение - симпотматическое" это традиционный подход для множества редких болезней.

Аватара пользователя
bigM
Сообщения: 4948
Зарегистрирован: Ср фев 15, 2017 2:05 am

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение bigM » Пн ноя 08, 2021 7:59 pm

к вопросу связи амброксола с патогенезом мукополисахаридоза 3 типа
У вас нет необходимых прав для просмотра вложений в этом сообщении.
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.

NikolaySV
Сообщения: 1093
Зарегистрирован: Пн сен 28, 2015 5:53 pm

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение NikolaySV » Пн ноя 08, 2021 11:58 pm

bigM писал(а):
Пн ноя 08, 2021 7:59 pm
к вопросу связи амброксола с патогенезом мукополисахаридоза 3 типа
а где товарищ амброксол ?
Что то там о присоеденившихся инфекциях вспоминается

Аватара пользователя
bigM
Сообщения: 4948
Зарегистрирован: Ср фев 15, 2017 2:05 am

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение bigM » Вт ноя 09, 2021 1:48 am

Да, нигде!
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.

Demiurg
Сообщения: 774
Зарегистрирован: Вт мар 09, 2010 3:33 pm

Re: Определение количества амброксола в крови

Сообщение Demiurg » Чт ноя 11, 2021 3:14 pm

Амброксол (хотя бы научно-гипотетически) хоть как-то может повлиять на причину (а не симптомы) болезни - ферментную недостаточность?
Оказывается не исключено, что как-то может:

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24574503/

Хотя там всё сделано на клеточных культурах и применительно к болезням Гоше и Паркинсона (но это тоже т.н. лизосомальные болезни накопления).

Ответить

Вернуться в «биохимия и молекулярная биология / biochemistry and molecular biology»

Кто сейчас на конференции

Сейчас этот форум просматривают: нет зарегистрированных пользователей и 6 гостей