Новости химической науки > новое средство для лечения болезни Хаттингтона

Болезнь Хантигтона вызывается мутацией в гене, отвечающем за производство хантингтина. Мутировавший хантингтин содержит дополнительный полиглютамин, это отклонение придаёт белку способность собираться в «комки», что мешает его нормальному функционированию. До сих пор не выяснено происхождение нейродегенеративного эффекта – вызывается ли он этими агрегатами, меньшими образованиями, или же берёт происхождение от какой-то третьей причины.

Алексей Казанцев из Massachusetts General Hospital, Charlestown, с сотрудниками представили доказательнства того, что ключевую роль играют именно аггрегаты [Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 102, 892 (2005)]. Учёные провели скрининг в поисках молекул, способных ингибировать аггрегацию полиглютамина, после чего протестировали структурные аналоги наиболее эффективных ингибиторов.

Наиболее активное соединение показало значительный эффект в понижении нейродегенеративного эффекта на модельном примере. Это соединение, и три его аналога являются «сильным прорывом на пути создания терпевтических средств», отмечают исследователи.

источник: http://pubs.acs.org/cen/news/83/i02/8302earlyscicon.html